~朝日デジタル2020.4.2~
筋力が次第に弱まる難病の筋ジストロフィーの新しい治療薬を、厚生労働省が承認した。これまでは進行を遅らせる対症療法が中心だったが、新しい薬は筋肉細胞を支える物質を体内で作れるようにする。今後、公的医療保険が適用される見通し。新薬ビルテプソは遺伝子に働きかける核酸医薬というタイプの薬で、週1回点滴。自身の体でジストロフィンを作れるようにすることで、病気を進みにくくすることが期待される。
https://www.asahi.com/articles/ASN413JSBN3VUBQU003.html

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